基因療法公司uniQure，其商業化路徑是否已明確？

Question

## uniQure 的基因療法商業化路徑已因 FDA 的確認而趨於明確

Accepted Answer

uniQure 計畫為其針對亨廷頓舞蹈症的基因療法候選藥物 AMT-130 提交美國上市申請，此舉標誌著其商業化進程邁出關鍵一步。美國食品藥物管理局 (FDA) 已確認，該公司 2/3 期臨床試驗的三年數據足以支持加速批准的申請，為 AMT-130 的商業化路徑掃除了重大的監管障礙。